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作者：轉載-國家衛生健康委辦公廳
發(fā)布時(shí)間：2019-04-23
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2019年3月29日，國家衛生健康委辦公廳關(guān)于征求體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法(試行)(征求意見(jiàn)稿)。
附件一 體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）（征求意見(jiàn)稿）
總 則
第一條 為滿(mǎn)足臨床需求，規范和促進(jìn)體細胞治療臨床研究及轉化應用，依照《中華人民共和國藥品管理法》和《醫療機構管理條例》等法律法規，制定本辦法。
第二條 體細胞治療是指來(lái)源于人自體或異體的體細胞，經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細胞在體外的激活、誘導、擴增、傳代和篩選，以及經(jīng)藥物或其他能改變細胞生物學(xué)功能的處理。
第三條 本辦法適用于由醫療機構研發(fā)、制備并在本醫療機構內開(kāi)展的體細胞治療臨床研究和轉化應用。 按照本辦法管理的體細胞治療轉化應用項目目錄由國家衛生健康委制定并進(jìn)行動(dòng)態(tài)管理。
第四條 開(kāi)展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構及其臨床研究項目和轉化應用項目均應當具備相應條件，在國家衛生健康委備案，并在備案項目范圍內開(kāi)展體細胞治療臨床研究和轉化應用。
第五條 醫療機構是體細胞治療臨床研究和轉化應用的責任主體，對體細胞制備的質(zhì)量負責。
第六條 國家衛生健康委負責體細胞治療臨床研究和轉化應用的管理工作，參照藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規范的核心技術(shù)標準組織制定和發(fā)布《體細胞治療臨床研究和轉化應用技術(shù)規范》，組建體細胞治療專(zhuān)家委員會(huì )，為體細胞治療臨床研究和轉化應用規范管理提供技術(shù)支撐和倫理指導，建立和維護體細胞治療臨床研究和轉化應用登記備案信息系統（以下簡(jiǎn)稱(chēng)備案信息系統）。
第七條 國家衛生健康委負責對體細胞治療臨床研究和轉化應用備案醫療機構進(jìn)行監督檢查，省級衛生健康行政部門(mén)負責行政區域內備案醫療機構的日常監督管理，發(fā)現問(wèn)題和存在風(fēng)險時(shí)及時(shí)督促醫療機構采取有效處理措施，并報告國家衛生健康委。
附件二 體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）解讀
一、制定《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》的背景是什么？
近年來(lái)，隨著(zhù)衛生健康科技快速發(fā)展，細胞治療為惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來(lái)了新的希望，并在美歐日等發(fā)達經(jīng)濟體以多種方式開(kāi)始進(jìn)入臨床應用，我國醫療機構也開(kāi)展了大量臨床研究，患者希望接受高質(zhì)量細胞治療的呼聲日益增高。為滿(mǎn)足臨床需求，規范并加快細胞治療科學(xué)發(fā)展，國家衛生健康委組織起草了本管理辦法，對體細胞臨床研究進(jìn)行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經(jīng)過(guò)備案在相關(guān)醫療機構進(jìn)入轉化應用。
二、本管理辦法與干細胞臨床研究管理辦法的關(guān)系是什么？
體細胞的科學(xué)定義包括干細胞，原國家衛生計生委會(huì )同原食品藥品監管總局于2015年出臺了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，有效地規范和推動(dòng)了我國干細胞治療臨床研究工作，按照本管理辦法“第三十一條，有專(zhuān)門(mén)管理辦法的體細胞治療按照現行規定執行”，干細胞臨床研究等有關(guān)工作仍然按照《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》的規定執行。
三、管理辦法的適用范圍是什么？
本管理辦法第三條規定“本辦法適用于由醫療機構研發(fā)、制備并在本醫療機構內開(kāi)展的體細胞治療臨床研究和轉化應用”。國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進(jìn)行目錄管理，與產(chǎn)業(yè)化前景明顯的細胞治療產(chǎn)品錯位發(fā)展。由企業(yè)主導研發(fā)的體細胞治療產(chǎn)品應當按照藥品管理有關(guān)規定向國家藥品監管部門(mén)申報注冊上市。
四、開(kāi)展體細胞治療如何進(jìn)行備案？
按照本管理辦法有關(guān)規定，開(kāi)展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當進(jìn)行備案，醫療機構進(jìn)行首次機構備案時(shí)，須同時(shí)提供醫療機構備案材料和臨床研究項目備案材料。已備案的醫療機構新增臨床研究項目時(shí)，只需提交臨床研究項目備案材料。醫療機構所開(kāi)展的體細胞治療臨床研究項目結束后，在取得安全性、有效性等證據的基礎上，可以進(jìn)行轉化應用備案，在該醫療機構將體細胞臨床研究項目轉入轉化應用。
醫療機構應當在備案信息系統登記并上傳相關(guān)材料掃描件，同時(shí)將紙質(zhì)件提交省級衛生健康行政部門(mén)。省級衛生健康行政部門(mén)自收到備案材料之日起15日內完成形式審核提交國家衛生健康委。國家衛生健康委自收到備案材料之日起2個(gè)月內組織體細胞治療專(zhuān)家委員會(huì )進(jìn)行評估，向社會(huì )公示完成備案的醫療機構及臨床研究或轉化應用項目清單，接受社會(huì )監督。經(jīng)查不符合備案條件的，可整改后再次提交備案材料，整改期不少于6個(gè)月。
五、正在開(kāi)展的體細胞治療臨床研究項目如何備案？
適用本辦法管理正在開(kāi)展體細胞治療臨床研究的醫療機構，應當在本辦法發(fā)布之日起30個(gè)工作日內履行備案程序。國家衛生健康委組織專(zhuān)家進(jìn)行督導檢查，對不符合條件的醫療機構及其研究項目提出暫停或終止意見(jiàn)，符合條件的可繼續開(kāi)展研究。
六、體細胞臨床研究進(jìn)入轉化應用的總體要求是什么？
在臨床研究取得體細胞治療安全性、有效性等證據的基礎上，總結形成針對某種疾病（適應證）的治療方案和技術(shù)標準（包括細胞治療的種類(lèi)/途徑、治療劑量/次數和療程等）。
通過(guò)該機構學(xué)術(shù)委員會(huì )的轉化應用評估審查和倫理委員會(huì )的倫理審查。具備完善的體細胞治療轉化應用持續評估方案。經(jīng)備案后，可以在開(kāi)展臨床研究的醫療機構進(jìn)入轉化應用。
七、如何做好體細胞治療臨床研究和轉化應用的過(guò)程監管？
國家衛生健康委采取飛行檢查等方式對備案醫療機構和項目進(jìn)行抽查、專(zhuān)項檢查或有因檢查，并將檢查結果公示。省級衛生健康行政部門(mén)做好本轄區醫療機構開(kāi)展體細胞治療臨床研究和轉化應用的日常監督管理，每年向國家衛生健康委報送監督管理工作報告。醫療機構開(kāi)展體細胞臨床研究和轉化應用出現第二十八條規定情形的，省級衛生健康行政部門(mén)應當責令其暫停體細胞治療臨床研究或轉化應用項目，整改期不少于6個(gè)月，并將有關(guān)情況報告國家衛生健康委；存在第二十九條規定情形的，國家衛生健康委將責令其停止體細胞治療臨床研究和轉化應用，予以通報批評，并按照有關(guān)法律法規的規定進(jìn)行處理。
八、體細胞治療臨床研究和轉化應用是否可以收費？
體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關(guān)費用。體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用，由申請備案的醫療機構按照國家發(fā)展改革委等4部門(mén)《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)醫療服務(wù)價(jià)格改革意見(jiàn)的通知》（發(fā)改價(jià)格〔2016〕1431號）有關(guān)要求，向當地省級價(jià)格主管部門(mén)提出收費申請。
